Zachráňme Vilyho

Ako sa Vilkove ochorenie prejavuje?

Vily má veľmi vzácnu formu Duchennovej svalovej dystrofie. Je to genetické ochorenie, pri ktorom jeho telo nedokáže vytvárať dystrofín – bielkovinu, ktorá drží svaly pevné a zdravé. Keď chýba, svaly sa postupne ničia a slabnú. Najskôr sa to prejaví na svaloch nôh, panvy a ramien. Deti postupne strácajú silu pri chôdzi, behu či vstávaní. Neskôr ochorenie zasiahne aj ruky, dýchanie a dokonca aj srdce. Bez liečby deti okolo ôsmeho až dvanásteho roku života väčšinou prestanú samostatne chodiť a postupne prichádzajú ďalšie vážne komplikácie. Toto ochorenie dnes, žiaľ, vedie k zlyhaniu dýchacích svalov či srdca a tieto deti nakoniec zomierajú. Z toho dôvodu musíme konať čo najrýchlejšie.

Je možné zachrániť Vilyho?

Hneď ako jeho rodičia zistili, čo mu je, Vilkov otec našiel a oslovil medzinárodný tím vedcov a lekárov, ktorí vedia pripraviť špeciálnu liečbu. Pracuje na nej tím svetových kapacít – profesor Wein z Francúzska, špecialista na génové terapie; profesor Škorvánek z Lekárskej fakulty UPJŠ v Košiciach; a docentka Šoltýsová z Univerzity Komenského v Bratislave. Títo ľudia a ich spolupracovníci patria medzi svetových odborníkov v ich oblastiach a vďaka ich znalostiam a skúsenostiam, sa náš Vily môže uzdraviť. Liek, ktorý vyvinieme pre Vilka, môže pomôcť aj iným deťom na svete s podobnou mutáciou. Naša snaha tak nemusí zachrániť len jedného chlapčeka, ale otvoriť dvere celému výskumu.

Čas hrá proti Vilkovi

Zlomové sú nanešťastie prvé štyri roky života detských pacientov, Vilko má, žiaľ, už dva. Každý deň mu ubúdajú svaly, ktoré sa už neobnovia. Čoraz ťažšie chodí, padá a zo dňa na deň horšie vstáva. Aby sme ho zachránili, liek by mu mal byť podaný čo najskôr.

Podporte vývoj lieku a záchranu Vilyho.

Celková suma potrebná na vývoj lieku vďaka spolupráci s vedcami a záchranu života Vilyho je 3 963 500 eur.

Prvý míľnik: 880 000 eur   
Výroba prvej dávky liečiva v špecializovanom zariadení v USA a overenie jeho účinnosti na Vilkových bunkách a modeloch, zrealizované odborníkmi z inštitútu génových terapií v Nantes – za spoluúčasti slovenských vedcov.

Druhý míľnik: ďalších 1 012 886 eur

Realizácia štúdie bezpečnosti a toxicity liečiva v špecializovanom GLP laboratóriu, spolu s výrobou a validovaním liečiva pre podanie, ako aj príprava zodpovedajúcej dokumentácie pre schválenie realizácie klinickej štúdie na Slovensku.

Tretí míľnik: ďalších 1 800 000 eur

Výroba finálnej dávky, takzvaného cGMP grade liečiva v špecializovanom zariadení v USA, potrebnej pre podanie liečby Vilkovi, spolu s prípravou nevyhnutnej dokumentácie a certifikáciou pre použitie v klinickej štúdii

Štvrtý míľnik: ďalších 270 614 eur

Náklady spojené s realizáciou klinického výskumu, a teda s podaním liečiva a následnou zdravotnou starostlivosťou o Vilka – realizované v Univerzitnej Nemocnici L. Pasteura v Košiciach v spolupráci s Lekárskou fakultou UPJŠ v Košiciach a profesorom Weinom s jeho tímom.

Každý príspevok nás posúva bližšie k liečbe, ktorá môže Vilymu zachrániť život. Ak nám ľudia pomôžu, máme šancu zastaviť túto zákernú chorobu.

Ďakujeme vám, že nám pomáhate zachrániť Vilyho!